Pesquisa clínica no Brasil: o que revela o boletim da Anvisa de setembro de 2026?
Acompanhar as atividades da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) é fundamental para compreender o cenário regulatório da pesquisa clínica no Brasil. Os dados divulgados periodicamente pela Agência permitem observar o andamento das análises, as demandas relacionadas aos ensaios clínicos e as iniciativas que podem influenciar o desenvolvimento de novos medicamentos no país.
O Boletim da Pesquisa Clínica — Edição 72, setembro de 2026, elaborado pela Coordenação de Pesquisa Clínica em Medicamentos e Produtos Biológicos (COPEC), apresenta um panorama das atividades realizadas durante o mês, incluindo decisões regulatórias, programas assistenciais, participação em grupos de trabalho internacionais e iniciativas voltadas à inovação farmacêutica.
Mais do que números, essas informações ajudam a compreender como a estrutura regulatória acompanha o desenvolvimento clínico de medicamentos e contribui para a organização das pesquisas realizadas no Brasil.
1. Análise de processos regulatórios: os números de setembro
Um dos principais destaques do boletim é o volume de processos analisados pela COPEC relacionados ao desenvolvimento clínico de medicamentos e à autorização de ensaios clínicos.
No período, foram deferidos 11 Dossiês de Desenvolvimento Clínico de Medicamento (DDCMs). Também foi registrada uma desistência a pedido, sem indeferimentos ou cancelamentos.
Em relação aos Dossiês Específicos de Ensaios Clínicos (DEECs), foram deferidos 37 processos. O boletim também registra três desistências, sem cancelamentos ou suspensões temporárias. Nenhum DEEC foi liberado por decurso de prazo no período.
Esses resultados demonstram a movimentação dos processos regulatórios durante o mês, embora não sejam suficientes, isoladamente, para determinar o desempenho geral do sistema ou o tempo médio de análise dos processos.
Qual é a diferença entre DDCM e DEEC?
Para entender esses dados, é importante conhecer a finalidade de cada documento.
O Dossiê de Desenvolvimento Clínico de Medicamento (DDCM) reúne informações relacionadas ao desenvolvimento clínico de um medicamento experimental, permitindo a avaliação regulatória dos elementos pertinentes ao seu desenvolvimento.
Já o Dossiê Específico de Ensaio Clínico (DEEC) está relacionado a um ensaio clínico específico e reúne as informações necessárias à avaliação regulatória daquela pesquisa.
Em termos práticos, enquanto o DDCM está associado ao desenvolvimento clínico do medicamento, o DEEC se refere ao estudo clínico proposto.
Essa distinção é importante para profissionais de assuntos regulatórios, patrocinadores, organizações representativas de pesquisa clínica (CROs) e demais envolvidos na condução de estudos, pois ajuda a organizar as demandas documentais e acompanhar as etapas regulatórias aplicáveis.
2. Ensaios clínicos em doenças raras e processos priorizados
O boletim também apresenta a relação de DEECs deferidos, organizando os processos entre estudos relacionados a doenças raras, processos priorizados e processos ordinários não priorizados.
Essa classificação chama a atenção para diferentes contextos de desenvolvimento clínico e de análise regulatória.
No caso das doenças raras, o documento relaciona estudos envolvendo diferentes medicamentos experimentais e empresas responsáveis por suas submissões. Entre os protocolos listados estão estudos com torvutatugue sanrotecana (AZD5335), nerandomilaste (BI 1015550), remibrutinibe (LOU064) e outros medicamentos em desenvolvimento.
Na categoria de processos priorizados, foram deferidos dois DEECs: um relacionado à iptacopana (LNP023), da Novartis Biociências, e outro ao medicamento BI 1291583, da Boehringer Ingelheim.
O boletim identifica essa priorização como prevista na RDC nº 1.001/2025.
É importante destacar que o deferimento de um dossiê não significa, por si só, que o medicamento já esteja aprovado para comercialização. Trata-se de uma decisão regulatória relacionada ao processo apresentado, dentro do contexto do desenvolvimento clínico.
Para quem atua na área regulatória, acompanhar essas publicações permite identificar os processos divulgados pela Agência e compreender melhor a movimentação das submissões no cenário brasileiro.
3. Modificações de qualidade e emendas substanciais: o acompanhamento continua durante o estudo
A atuação regulatória não se limita à avaliação inicial de um medicamento ou à análise de um novo ensaio clínico. Durante o desenvolvimento, podem surgir necessidades de alterações que também exigem avaliação e acompanhamento regulatório.
Em setembro de 2026, a COPEC registrou os seguintes resultados:
- Modificações substanciais de qualidade: 17 petições deferidas e uma liberada por decurso de prazo.
- Emendas substanciais de protocolos clínicos: 30 deferidas e 15 liberadas por decurso de prazo.
- Indeferimentos: nenhum para as emendas substanciais de protocolos clínicos.
- Desistências: nenhuma para modificações de qualidade ou emendas substanciais no período.
Esses números evidenciam a continuidade das atividades regulatórias ao longo do ciclo de vida de uma pesquisa clínica.
As modificações de qualidade podem envolver aspectos relacionados às características e à qualidade do medicamento investigacional, conforme a natureza da alteração proposta. Já as emendas substanciais dizem respeito a mudanças relevantes nos protocolos clínicos, que devem ser avaliadas de acordo com os requisitos regulatórios aplicáveis.
Por isso, o gerenciamento dessas alterações exige planejamento, avaliação de impacto, documentação adequada e acompanhamento dos prazos.
Na prática, uma gestão regulatória bem estruturada contribui para que as alterações necessárias sejam identificadas, documentadas e submetidas corretamente, reduzindo o risco de falhas de planejamento e de inconsistências documentais.
4. Programas assistenciais: acesso a medicamentos além do contexto habitual dos ensaios
Outro ponto relevante do boletim é a divulgação dos resultados dos programas assistenciais.
Em setembro, foram autorizados:
- 14 pedidos de uso compassivo;
- 8 pedidos de fornecimento de medicamento pós-estudo;
- Nenhum pedido de acesso expandido.
Esses programas possuem finalidades distintas e estão relacionados a situações específicas de acesso a medicamentos, conforme os critérios regulatórios aplicáveis.
O uso compassivo está associado ao acesso a medicamento experimental por pacientes que atendam aos requisitos previstos para essa modalidade.
O fornecimento de medicamento pós-estudo está relacionado à continuidade do acesso ao medicamento após a participação no ensaio clínico, quando aplicável e conforme as condições regulatórias pertinentes.
O acesso expandido, por sua vez, corresponde a uma modalidade específica de acesso a medicamento experimental fora do contexto habitual de um ensaio clínico, observados os requisitos aplicáveis.
A ausência de pedidos autorizados de acesso expandido no mês não significa, necessariamente, que essa modalidade não esteja sendo utilizada no país. O dado se refere exclusivamente ao período apresentado no boletim.
Para profissionais de pesquisa clínica e assuntos regulatórios, acompanhar esses números ajuda a compreender a movimentação dessas solicitações e reforça a importância de conhecer as diferenças entre as modalidades de acesso.
5. Boas Práticas Clínicas: ausência de inspeções no período
O boletim informa que a COPEC não realizou inspeções de Boas Práticas Clínicas (BPC) durante setembro de 2026.
As Boas Práticas Clínicas são princípios e requisitos voltados à condução adequada dos ensaios clínicos, com atenção à proteção dos participantes e à confiabilidade dos dados produzidos.
As inspeções constituem um dos mecanismos utilizados pelas autoridades regulatórias para verificar o cumprimento dos requisitos aplicáveis à pesquisa clínica.
Entretanto, a ausência de inspeções realizadas em determinado mês não deve ser interpretada como ausência de fiscalização ou de atividades de supervisão regulatória. O boletim apenas informa que não houve inspeções de BPC realizadas pela COPEC naquele período.
6. Harmonização internacional: a participação da COPEC nos grupos de trabalho do ICH
A pesquisa clínica possui uma dimensão internacional importante. Estudos podem envolver diferentes países, centros de pesquisa, patrocinadores e autoridades regulatórias, o que torna a harmonização de requisitos técnicos especialmente relevante.
O boletim destaca a participação de representantes da COPEC em grupos de trabalho do International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH).
Entre os temas apresentados estão:
E6(R3) — Boas Práticas Clínicas
O boletim informa que o Anexo 1 estava finalizado, com material de treinamento em elaboração, e que o Anexo 2 também estava finalizado.
E20 — Ensaios Clínicos Adaptativos
As contribuições recebidas durante a consulta pública estavam em avaliação.
E21 — Inclusão de grávidas e lactantes em ensaios clínicos
As contribuições recebidas na consulta pública também estavam em avaliação.
E22 — Estudos de preferência dos pacientes
O grupo trabalhava na avaliação das contribuições recebidas durante a consulta pública.
E23 — Evidências de Mundo Real (Real-World Evidence — RWE)
O documento informa que o trabalho estava em elaboração, com foco no uso de evidências de mundo real para subsidiar decisões regulatórias relacionadas à efetividade de medicamentos.
M11 — Protocolo Clínico Eletrônico Harmonizado (CeSHarP)
O guia havia sido publicado no Step 4, e a implementação estava sendo preparada para o Step 5.
M18 — Estudos comparativos de eficácia no desenvolvimento de biossimilares
O trabalho permanecia em elaboração.
A participação brasileira nesses grupos contribui para o acompanhamento das discussões técnicas internacionais e cria oportunidades para que a perspectiva regulatória nacional esteja presente nos debates de harmonização.
Para os profissionais do setor, acompanhar a evolução desses documentos é importante porque diretrizes internacionais podem influenciar a elaboração de protocolos, a organização de dossiês e as estratégias de desenvolvimento clínico.
O boletim também registra a participação da COPEC no grupo GCP Expert Circle, do Pharmaceutical Inspection Co-operation Scheme (PIC/S), relacionado às inspeções de Boas Práticas Clínicas.
7. Inovação farmacêutica: iniciativa para aconselhamento regulatório
Entre as iniciativas divulgadas, destaca-se a publicação do Edital de Chamamento nº 7, de 23 de setembro de 2026.
Segundo o boletim, o edital busca selecionar projetos de desenvolvimento de medicamentos inovadores interessados em participar de um projeto de aconselhamento regulatório voltado à execução de estudos clínicos confirmatórios no Brasil.
A seleção prevista contempla até quatro projetos de inovação incremental e quatro projetos de inovação radical.
A iniciativa merece atenção porque o aconselhamento regulatório pode ajudar os responsáveis pelo desenvolvimento de medicamentos a compreender os requisitos aplicáveis e a planejar as etapas necessárias para a realização de estudos clínicos confirmatórios.
Para empresas farmacêuticas, patrocinadores e equipes regulatórias, iniciativas desse tipo podem representar uma oportunidade de esclarecer questões regulatórias durante o desenvolvimento, contribuindo para um planejamento mais consistente.
O edital completo deve ser consultado para verificar as condições de participação, os critérios de seleção e os procedimentos estabelecidos pela Agência.
O boletim também informa que a revisão da RDC nº 38/2013, que regulamenta os programas de acesso expandido, uso compassivo e fornecimento de medicamento pós-estudo, permanecia em fase de avaliação das contribuições recebidas na consulta pública realizada em 2023.
8. Atendimento ao público: 483 questionamentos respondidos
A atuação da COPEC também envolve o atendimento às dúvidas dos diferentes participantes do ecossistema de pesquisa clínica.
Em setembro, a Coordenação respondeu a 483 questionamentos por meio do Sistema de Atendimento ao Cidadão (SAT — Fale Conosco) e participou de quatro reuniões de parlatório por videoconferência.
Esses números mostram a existência de uma demanda contínua por esclarecimentos relacionados às atividades da Coordenação.
Para os profissionais de assuntos regulatórios, os canais oficiais de atendimento podem ser importantes para esclarecer dúvidas e buscar orientações sobre procedimentos e requisitos aplicáveis.
É importante, contudo, diferenciar o esclarecimento de dúvidas de uma decisão formal sobre um processo. Cada demanda deve ser tratada conforme sua natureza e os instrumentos regulatórios pertinentes.
9. Por que acompanhar os boletins da Anvisa é importante?
Os boletins mensais da COPEC oferecem uma visão organizada das atividades relacionadas à pesquisa clínica no país. Ao reunir informações sobre análises regulatórias, modificações, programas assistenciais, grupos de trabalho e iniciativas de inovação, o documento permite acompanhar diferentes frentes de atuação da Agência.
Para os profissionais da área regulatória, esse acompanhamento pode contribuir para:
- Atualização regulatória: identificar iniciativas e movimentações divulgadas oficialmente pela Agência.
- Planejamento de processos: acompanhar as atividades relacionadas aos dossiês e às alterações regulatórias.
- Desenvolvimento profissional: compreender a evolução das discussões técnicas nacionais e internacionais.
- Acompanhamento de oportunidades: identificar iniciativas de aconselhamento regulatório e outras ações direcionadas ao desenvolvimento de medicamentos.
- Visão estratégica do setor: compreender melhor as diferentes atividades que compõem o ambiente regulatório da pesquisa clínica.
É importante lembrar que os dados mensais representam um recorte das atividades realizadas. Para avaliar tendências, seria necessário compará-los com períodos anteriores e considerar indicadores adicionais, como tempos de análise, volume de processos recebidos e evolução do estoque regulatório.
Conclusão
O Boletim da Pesquisa Clínica da Anvisa de setembro de 2026 apresenta um panorama das atividades da COPEC e reforça a diversidade de temas envolvidos na regulação da pesquisa clínica no Brasil.
Os deferimentos de DDCMs e DEECs, a análise de modificações de qualidade e emendas substanciais, as autorizações de programas assistenciais e a participação em grupos internacionais demonstram a amplitude das atividades acompanhadas pela Coordenação.
Além disso, a iniciativa de aconselhamento regulatório para projetos de medicamentos inovadores destaca a importância do diálogo entre a Agência e os responsáveis pelo desenvolvimento clínico.
Para quem trabalha com pesquisa clínica, acompanhar essas publicações é uma forma de manter-se informado, compreender as movimentações regulatórias e identificar temas que merecem atenção no planejamento dos estudos.
A atualização contínua e a consulta às fontes oficiais são fundamentais para uma atuação regulatória consistente, alinhada aos requisitos aplicáveis e às necessidades do desenvolvimento clínico de medicamentos no país.
Fonte: Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Boletim da Pesquisa Clínica — Edição 72, setembro de 2026. Coordenação de Pesquisa Clínica em Medicamentos e Produtos Biológicos (COPEC).
