Desenhos adaptativos em ensaios clínicos: quando e por que utilizar?

Os ensaios clínicos são fundamentais para comprovar a segurança e a eficácia de novos medicamentos, vacinas e terapias. Tradicionalmente, esses estudos seguem um protocolo fixo do início ao fim. No entanto, em um mundo onde a eficiência e a agilidade tornaram-se essenciais, os desenhos adaptativos emergem como uma alternativa inovadora e flexível.

Mas o que são desenhos adaptativos? Quando eles devem ser usados? E por que podem representar um salto de qualidade na pesquisa clínica?

Vamos explorar essas questões a seguir.

O que são desenhos adaptativos?

Um desenho adaptativo é uma estrutura de ensaio clínico que permite modificar aspectos do estudo durante sua execução, com base em dados acumulados, sem comprometer a validade estatística ou a integridade científica.

Essas modificações são previamente planejadas e autorizadas pelas agências reguladoras. Podem incluir:

• Ajuste no tamanho da amostra

• Mudança na dose administrada

• Redirecionamento dos grupos de comparação

• Inclusão ou exclusão de participantes

• Encerramento antecipado por eficácia ou futilidade

Quando utilizar um desenho adaptativo?

Desenhos adaptativos são especialmente úteis quando:

• O medicamento é promissor, mas existem incertezas quanto à dose ideal ou ao perfil de pacientes que mais se beneficiam.

• O tempo é um fator crítico (como em pandemias, doenças raras ou situações de urgência sanitária).

• Há necessidade de testar várias terapias ao mesmo tempo, como em estudos “multi-braços” ou “multi-estágios”.

• O patrocinador deseja otimizar recursos e reduzir o tempo de desenvolvimento clínico sem comprometer a qualidade.

Benefícios do desenho adaptativo

• Eficiência: evita o uso desnecessário de recursos em opções ineficazes

• Agilidade: permite decisões em tempo real, acelerando a pesquisa

• Flexibilidade: adapta o estudo ao que os dados indicam, aumentando a chance de sucesso

• Segurança: possibilita identificar riscos mais rapidamente

Desafios e cuidados

Apesar das vantagens, o uso de desenhos adaptativos requer planejamento estatístico rigoroso e aprovação prévia de todas as possibilidades de adaptação. Além disso:

• É essencial manter a cega do estudo sempre que necessário

• É preciso garantir a transparência com agências reguladoras (como ANVISA, FDA, EMA)

• Pode haver aumento na complexidade operacional e no custo de planejamento inicial

Exemplo prático

Durante a pandemia de COVID-19, vários estudos usaram desenhos adaptativos para avaliar, em tempo real, quais medicamentos apresentavam melhor desempenho. Isso permitiu acelerar a identificação de terapias promissoras e interromper rapidamente aquelas que não mostravam resultado.

Conclusão

Os desenhos adaptativos representam uma evolução no modo como realizamos estudos clínicos. Quando bem planejados, permitem respostas mais rápidas, uso mais eficiente dos recursos e maior segurança para os participantes.

Não se trata de “improvisar”, mas de adaptar com responsabilidade. E na pesquisa clínica, adaptar também é cuidar.