Terapia Avançada no Brasil: Guia Completo da Regulamentação da ANVISA e CTNBio

Produtos de Terapia Avançada

Os produtos de terapia avançada são produtos farmacêuticos da classe dos produtos ou medicamentos biológicos, obtidos a partir de células e tecidos humanos que foram submetidos a um processo de fabricação, ou que consistem em ácidos nucleicos recombinantes. Eles têm como objetivo regular, reparar, substituir, adicionar, deletar ou editar uma sequência genética ou modificar a expressão de um gene.

Atualmente, o marco regulatório desenvolvido pela Anvisa é formado pelos seguintes regulamentos:

• Instrução Normativa 270/2023: Dispõe sobre as boas práticas de fabricação complementares aos produtos de terapias avançadas.
• RDC 506/2021 (versão em inglês): Estabelece regras para a realização de ensaios clínicos com produto de terapia avançada investigacional no Brasil.
• RDC 505/2021: Dispõe sobre o registro de produto de terapia avançada.

Os produtos de terapia avançada são inovadores e desenvolvidos para utilização humana. Eles incluem:

• Produtos de terapia celular avançada.
• Produtos de engenharia tecidual.
• Produtos de terapia gênica.

Classificação dos Produtos de Terapia Avançada

• Classe I: Produto de terapia celular avançada submetido a manipulação mínima, que desempenha no receptor uma função distinta da desempenhada no doador.
• Classe II: Produto de terapia celular avançada submetido a manipulação extensa, produto de engenharia tecidual e produto de terapia gênica.

Dossiês Regulatórios da Anvisa

1. PTA Classe I
   • Produto de terapia celular avançada submetido a manipulação mínima, que desempenha no receptor uma função distinta da desempenhada no doador.
2. PTA Classe II
   • Produto de terapia celular avançada submetido a manipulação extensa, produto de engenharia tecidual e produto de terapia gênica.

(Conforme a RDC Anvisa 505/2021)

Em caso de dúvidas sobre o enquadramento do produto, é possível solicitar informações diretamente à Anvisa.

Tipos de Dossiês

• DDCTA – Dossiê de Desenvolvimento Clínico de Produto de Terapia Avançada Investigacional
  • Apresentado para anuência da Anvisa em ensaios clínicos com PTA Classe II.
• DSCTA – Dossiê Simplificado para Ensaio Clínico com Produto de Terapia Avançada Investigacional
  • Apresentado para anuência da Anvisa em ensaios clínicos com PTA Classe I.
• Notificação de Ensaio Clínico
  • Apenas cientificação à Anvisa, sem necessidade de anuência prévia.
  • Aplicável à fase de pós-comercialização (Fase IV).

CTNBio e a Biossegurança

A CTNBio (Comissão Técnica Nacional de Biossegurança) é uma instância colegiada multidisciplinar criada pela Lei nº 11.105, de 24 de março de 2005. Sua finalidade é:

• Prestar apoio técnico consultivo e assessorar o Governo Federal na formulação, atualização e implementação da Política Nacional de Biossegurança relacionada a Organismos Geneticamente Modificados (OGM).
• Estabelecer normas técnicas de segurança e emitir pareceres técnicos referentes à proteção da saúde humana, dos organismos vivos e do meio ambiente.

As atividades regulamentadas incluem:

• Construção, experimentação, cultivo, manipulação, transporte, comercialização, consumo, armazenamento, liberação e descarte de OGM e seus derivados.

Certificado de Qualidade em Biossegurança (CQB)

O CQB é o credenciamento concedido pela CTNBio às instituições para desenvolvimento de projetos e atividades com OGM e seus derivados.

Atualmente, as resoluções que orientam essa área são:

• Lei 11.105/2005
• RN 1/2006
• RN 2/2006

Estudos com OGM

Estudos envolvendo OGM precisam ser aprovados pela CTNBio. Os locais que realizam esses estudos devem possuir o Certificado de Qualidade em Biossegurança (CQB), emitido pela CTNBio.

Nota: Verifique se o local de pesquisa já possui o CQB antes de iniciar o projeto, pois o processo de obtenção pode ser demorado.