RDC 38/2013: Entenda os Programas de Acesso Expandido, Uso Compassivo e Fornecimento de Medicamento Pós-Estudo

Em 12 de agosto de 2013, a Anvisa publicou a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 38, um marco regulatório essencial para garantir o acesso a medicamentos ainda em desenvolvimento para pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas no Brasil. Esta norma criou diretrizes específicas para três tipos de programas assistenciais: acesso expandido, uso compassivo e fornecimento de medicamento pós-estudo.

O que diz a RDC 38/2013?

A RDC 38/2013 regulamenta como medicamentos ainda não registrados na Anvisa podem ser disponibilizados de forma gratuita para pacientes em situações especiais. A norma define critérios, responsabilidades e exigências técnicas que envolvem pacientes, médicos, patrocinadores e a própria Anvisa.

Vamos entender cada um dos programas:

1. Programa de Acesso Expandido

Destinado a grupos de pacientes com doenças debilitantes graves ou que ameacem a vida, esse programa permite o acesso a medicamentos que estejam em fase III de pesquisa clínica (em andamento ou concluída), mas que ainda não tenham registro no Brasil.

É ideal para pacientes que:

• Não puderam ser incluídos no ensaio clínico por algum critério de exclusão; 
• Não têm acesso ao estudo; 
• Não possuem alternativas terapêuticas satisfatórias disponíveis no país. 

A solicitação deve ser feita pelo patrocinador ou sua representante no Brasil, com o envio de um dossiê técnico para análise da Anvisa.

2. Programa de Uso Compassivo

Diferente do acesso expandido, o uso compassivo é individual, destinado a um único paciente, fora do ambiente da pesquisa clínica e sem vínculo com um grupo.

Esse tipo de uso é voltado para:

• Pacientes em condição crítica; 
• Que não se encaixam em programas clínicos; 
• Que precisam urgentemente de um medicamento ainda em desenvolvimento, com evidências iniciais de eficácia e segurança. 

A anuência da Anvisa é pessoal e intransferível, e o médico assistente é o responsável por justificar o uso, acompanhar o tratamento e monitorar os efeitos.

3. Programa de Fornecimento de Medicamento Pós-Estudo

Após o encerramento de um ensaio clínico, os participantes que se beneficiaram do tratamento têm o direito de continuar recebendo o medicamento gratuitamente, enquanto houver benefício clínico — sempre a critério médico.

Este programa garante:

• Continuidade do cuidado; 
• Responsabilidade ética do patrocinador com os sujeitos de pesquisa; 
• Prevenção de riscos à saúde por interrupção abrupta do tratamento. 

Responsabilidades e Obrigações

A RDC 38/2013 define claramente o papel de cada parte envolvida:

• Patrocinador: deve fornecer o medicamento de forma gratuita, manter registros, monitorar os estoques e notificar eventos adversos à Anvisa. 
• Médico responsável: deve justificar o uso do medicamento, acompanhar os pacientes, armazenar o produto corretamente e relatar eventos adversos. 
• Anvisa: realiza a análise técnica e emite autorizações (CEE-AE, CEE-UC ou ofício de fornecimento pós-estudo), podendo ainda realizar inspeções e solicitar dados adicionais. 

Importância da RDC 38/2013

Essa norma representa um avanço significativo na proteção e no cuidado com pacientes em situação crítica, ao mesmo tempo em que mantém o rigor científico e regulatório necessário. Ela busca equilibrar a urgência do tratamento com a necessidade de garantir a segurança e eficácia dos medicamentos.

Além disso, a RDC 38/2013 reforça o compromisso da Anvisa com a ética, o acesso e a responsabilidade social dos envolvidos em pesquisas clínicas no Brasil.

Se você atua na área de pesquisa clínica, farmacêutica, médica ou é paciente em busca de informações sobre esses programas, entender a RDC 38/2013 é fundamental. Ela continua sendo um importante pilar de apoio para pacientes que não podem esperar pelo registro formal de um medicamento — desde que todas as normas sejam seguidas com responsabilidade.